Ce procédé est utilisé pour fabriquer, en grande quantité et à un faible coût, des protéines que l'on devait auparavant extraire de tissus humains ou animaux, avec tous les risques de transmission d'agents pathogènes que comporte cette pratique. L'hormone de croissance, précédemment extraite d'hypophyses humaines, et l'insuline, obtenu auparavant à partir de pancréas de porc, commercialisées actuellement sont ainsi produites par des OGM.

Cette utilisation des bactéries présente toutefois des limites : leur métabolisme ne permet pas certaines transformations des protéines qui interviennent après la synthèse et sont nécessaires à leur passage sous une forme biologiquement active. D'où le recours aux levures, organismes unicellulaires plus proches sur le plan métabolique des organismes pluricellulaires.
Production de protéines recombinantes

Les levures ne permettant pas tous les remaniements des protéines, des recherches ont été également engagées sur des organismes supérieurs :

• végétaux, avec par exemple les essais d'une firme privée pour faire synthétiser à des plantes de tabacs une protéine utilisée pour le traitement de la mucoviscidose ou pour produire de la même manière de l'hémoglobine (destinée aux transfusions d'urgence) ;
  Production de molécules pharmaceutiques par des plantes

• animaux, avec la création de mammifères modifiés chez lesquels on provoque la production de molécules d’intérêt thérapeutique dans le lait. Des résultats ont ainsi été obtenus à l’INRA sur la lapine pour la production d’un médicament destiné à lutter contre l’emphysème pulmonaire chez l’homme.
  Production de protéines recombinantes

Certaines firmes envisagent la synthèse de substances vaccinantes dans des yaourts ou des fruits, permettant l'administration des vaccins par la simple consommation de ces produits.
Consommation directe de plantes contenant des molécules d'intérêt pharmaceutique

Autre application médicale : les xénogreffes. La transplantation à l'homme d'organes animaux déclenche leur rejet immédiat. La modification du patrimoine génétique des animaux donneurs par transfert de gènes humains doit permettre de supprimer ce rejet suraigu du greffon.
Xénogreffes